2022-05-27至2022-05-28
上海
藍鳥生物（bluebird）是一家行業領先的基因治療公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel，含βA-T87Q珠蛋白編碼基因的自體CD34+細胞）的生物制品許可申請（BLA）并授予了優先審查：該藥是一種潛在變革性的一次性基因療法，用于治療需要定期輸注紅細胞（RBC）的全部基因型β-地中海貧血（β...
雖然免疫治療在對抗癌癥方面有很大的希望，但由于免疫抑制腫瘤微環境和全身毒性的限制，其療效有限，因此阻礙了癌癥免疫治療的廣泛應用。為了克服這些困難，近日來自臺灣國立清華大學等單位的研究人員報道了一種組合免疫治療方法，通過使用一種高效和腫瘤選擇性基因載體，提高了免疫療法的抗癌效果并避免了全身毒性。在這項研究中，研究人員利用胸腺嘧啶功能化的樹突狀大分子可以激活干擾素基因(STING) -cGAS通路的現...
國際領先的生物工藝完整解決方案提供者賽多利斯與國內基因治療先行者五加和基因科技于北京大興生物醫藥產業基地舉行戰略合作簽約儀式。雙方將展開深度技術合作，共同搭建高效、具有成本優勢且符合GMP要求的基因治療病毒載體生產平臺。雙方將攜手推出面向行業從業者的工藝技術培訓項目，為高速發展中的中國基因治療行業培養更多優質人才，推動基因治療產業在中國的商業化和長期發展。“國內基因治療行業在積累多年后正式進入發展...
TP53是一種重要的腫瘤抑制基因，在超過半數的人類癌癥中都發生了突變。TP53的突變不僅削弱了其抗腫瘤活性，而且還賦予突變的p53蛋白致癌特性。p53靶向治療方法開始于識別能夠恢復/重新激活野生型p53功能或消除突變型p53的化合物。直接靶向突變 p53 的治療具有極高的結構和藥物種類依賴性。由于野生型 p53 的突變，通常由野生型 p53&nbs...
核糖體生物發生是一個必要的，需要能量的過程，其放松管制涉及癌癥，老化和神經退化。因此，核糖體的生物發生受到包括p53腫瘤抑制因子在內的各種途徑的監控。在這里，作者首先對175個人類核糖體生物發生因子進行高含量的sirna篩選，尋找它們對p53的影響。在U2OS細胞中敲除4個和35個蛋白分別降低和增加了p53的豐度，包括BYSL、DDX56和WDR75耗盡后p53的積累，其作用已在多個模型中得到驗證...
骨關節炎是與機體衰老密切相關的退行性骨關節病，嚴重影響老年群體的生活質量。對于骨關節炎患者，目前尚無安全有效的治療方法。間充質干細胞的衰老和耗竭被認為是骨關節炎的主要誘因之一。因此，揭示間充質干細胞衰老的分子機制將為有效干預骨關節炎提供線索和靶標。中國科學院生物物理研究所劉光慧研究組、北京大學湯富酬研究組和中國科學院動物研究所曲靜研究組合作，首次揭示表觀調節蛋白CBX4具有穩定人間充質干細胞核仁異...
結晶樣視網膜變性（Bietti crystalline dystrophy， BCD）是一類會對視力健康造成嚴重危害的單基因遺傳病，以患者眼底的大量黃白色閃亮結晶沉積為代表性特征。它的另一個顯著特征是，相對于其他人群，BCD在東亞人群中具有顯著增高的發病率。據估計，中國人群中BCD的發病率約為1/24000，占全部視網膜色素變性患者的1/6至1/10。大多數BCD患者于20-40歲發病，出現夜盲和...
許多由點突變引起的疾病都沒有現成的治療方法。日本北陸先端科學技術大學院大學的Toshifumi Tsukahara教授及其同事們正在研究一種利用人工RNA編輯的治療方法。人工定點RNA編輯是一種修改基因并最終調控蛋白功能的重要技術。Tsukahara團隊正在嘗試通過人工RNA編輯來修改轉錄物（RNA）的遺傳密碼，以治療遺傳性疾病。雖然基因組編輯作為一種基因修復技術引起了人們的關注，但是CRISPR...
-基因治療公司Helixmith近日在2021年糖尿病足會議（DFCon）年會上宣布了一項利用新型基因療法VM202（Engensis）治療糖尿病足潰瘍（diabetic foot ulcer，DFU）3期臨床研究中期分析的積極結果。這是一項隨機、安慰劑對照3期研究，Engensis是一種表達2種人類肝細胞生長因子（HGF）亞型的質粒DNA。會上公布的數據顯示，Engensis治療顯示了傷口愈合的...
在帕金森病的晚期，由于釋放多巴胺的神經元不可阻擋地流失，藥物左旋多巴（levodopa）在治療癥狀方面變得不那么有效。但是，在一項新的臨床前研究中，來自美國西北大學費恩柏格醫學院的研究人員發現，一種靶向這些神經元所在的小型大腦區域---黑質---的基因療法能大幅提高左旋多巴的療效。相關研究結果于2021年11月3日在線發表在Nature期刊上，論文標題為“Disruption of mitocho...
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