2022-05-27至2022-05-28
上海
在一項新的研究中，來自美國賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院的研究人員開發出一種新型的基因編輯技術：通過分裂特定的突變酶然后觸發它們重新組合在一起，在基因組中引入靶向突變。與其他現有技術相比，這種新型的基因編輯技術具有卓越的控制能力，并有可能在體內使用。相關研究結果于2021年10月18日在線發表在Nature Chemical Biology期刊上，論文標題為“Controllable genome ...
近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院科研人員及其合作者利用單堿基編輯器對葡萄糖激酶進行點突變，培育出首例人類永久性新生兒糖尿病犬模型。相關論文以Generation of permanent neonatal diabetes mellitus dogs with glucokinase point mutations through base editing為題，在線發表...
塞爾托利細胞（Sertoli cells）是高度計劃的睪丸支持細胞，在精子發生過程中其能同時培育出多個階段的生殖細胞，塞爾托利細胞中極性蛋白復合體的正確定位（包括負責血睪屏障形成的蛋白）對于精子發生至關重要；然而，目前科學家們并不是非常清楚塞爾托利細胞極化的機制和發育時間。近日，一篇發表在國際雜志Cell Reports上題為“Cdc42 activity in Sertoli cells is ...
為了實現由RNA干擾(RNAi)途徑介導的有效的治療性基因沉默，小干擾RNA (sirna)必須經過化學修飾。一些具有在代謝上穩定sirna潛力的超rna結構已被評估其誘導基因沉默的能力，但所有這些結構都有局限性或尚未在治療相關的背景下進行探索。共價閉合環狀RNA轉錄本普遍存在于真核生物中，有潛力作為生物標志物和疾病靶點，環狀RNA模擬正在被探索用于治療。本文報道了小環狀干擾rna (sciRNA...
慢性乙肝病毒（HBV）感染約影響著全球超2.5億人口，最終可能會發展為肝硬化甚至肝癌。乙肝患者在乙肝病毒表面抗原（HBsAg）和HBV DNA檢測呈陰性、肝檢查正常后被稱為“功能性治愈”，通常無臨床表現，所以也被稱作“臨床治愈”。目前，獲批的乙肝治療藥物只有核苷酸類似物（NA）和干擾素α，而這兩類藥物實現乙肝“功能性治愈”的概率仍然較低。Man-Fung Yuen等人在NatureMedi...
全球近5億人受到肥胖的影響，其中很多是兒童。與肥胖相關的疾病，包括心臟病、中風、2型糖尿病和癌癥，是可預防死亡的主要原因。肥胖是由遺傳因素和環境因素共同造成的，影響了有效的抗肥胖藥物的開發，這些藥物存在嚴重的脫靶效應。在近日發表在《Genome Research》雜志上的一項研究中，研究人員開發了一種基因療法，可以專門降低肥胖小鼠的脂肪組織，逆轉與肥胖相關的代謝疾病。圖片來源：Jee Young ...
近日，發表在《Cell》上的一項題為“Directed evolution of a family of AAV capsid variants enabling potent muscle-directed gene delivery across species”的研究中，來自美國布羅德研究所和哈佛大學等研究機構的研究人員開發出一個新的腺相關病毒（AAV）家族作為基因遞送載體用于基因治...
近日，Beam Therapeutics宣布，臨床前數據證明，胞嘧啶堿基編輯器（CBE）在降低病毒標志物（如乙型肝炎表面抗原HBsAg）表達，防止乙肝病毒（HBV）反彈方面具有潛力。慢性乙型肝炎是由乙型肝炎病毒持續感染超過6個月以上，肝臟發生不同程度炎癥壞死(或)纖維化的慢性疾病。全球大約有2.6億乙肝患者，每年由乙肝引起的肝衰竭和肝癌而導致死亡的患者達90萬例，是全球主要的公共衛...
萊伯視神經病變（Leber hereditary optic neuropathy, LHON），又稱萊伯視神經萎縮，是線粒體失明（mitochondrial blindness）的最常見原因。在一項新的臨床研究中，英國劍橋大學Patrick Yu-Wai-Man博士和法國巴黎視覺研究所José-Alain Sahel博士領導的一個國際團隊將一種基因治療載體注射到LHON患者的一只眼睛中，可以顯著...
勃林格殷格翰和蘇州克睿基因生物科技有限公司（以下簡稱克睿基因）今天宣布了一項合作，將通過克睿基因專有的VELPTM平臺開發新型腺相關病毒（AAV）載體，用于下一代基因治療。這項新的合作將勃林格殷格翰在疾病機制研究和基因療法開發方面的經驗與克睿基因在病毒庫構建和高效體內AAV篩選方面的專長相結合，從而為患者提供潛在的更為安全高效的新型AAV血清型。現有的AAV血清型的臨床應用受到其某些特征的限制，例...
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