細(xì)胞與基因治療已經(jīng)成為全球最具發(fā)展?jié)摿Φ尼t(yī)藥領(lǐng)域之一，全球上市細(xì)胞基因治療產(chǎn)品已達(dá)20余種，包括CAR-T療法、干細(xì)胞療法、溶瘤病毒療法和基因療法等。我國(guó)有兩款經(jīng)NMPA批準(zhǔn)在售的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品，安科瑞和阿吉倫塞注射液均為腫瘤治療藥物，隨著各地政策的支持，資本不斷涌入，為細(xì)胞與基因治療的發(fā)展提供持續(xù)動(dòng)力，大型藥企也通過(guò)收購(gòu)、合作開(kāi)發(fā)、自主研究等形式加入基因療法開(kāi)發(fā)，基因治療已逐步走向快速發(fā)展通道加速崛起的黃金賽道。

基因治療行業(yè)的發(fā)展離不開(kāi)基因編輯技術(shù)，新型基因編輯技術(shù)不斷突破，極大地推動(dòng)了基因治療藥物開(kāi)發(fā)進(jìn)程，隨著細(xì)胞及基因治療臨床管線數(shù)目逐年上升，未來(lái)將迎來(lái)商業(yè)化熱潮,也代表著細(xì)胞與基因治療 CRO/CDMO行業(yè)發(fā)展迎來(lái)了黃金時(shí)期，然而關(guān)于基因治療病毒載體開(kāi)發(fā)、大規(guī)模純化、載體遞送等工藝化技術(shù)的壁壘以及高昂的生產(chǎn)成本是基因治療藥物商業(yè)化的痛點(diǎn)。另一方面，核酸藥物作為基因治療領(lǐng)域的藍(lán)海，尤其是mRNA療法與目前療法相比生產(chǎn)經(jīng)濟(jì)、更快速，靈活等特點(diǎn)為開(kāi)發(fā)個(gè)性化療法提供可能。mRNA藥物從前期研發(fā)到臨床應(yīng)用的前景廣闊，但它所面臨的穩(wěn)定性、免疫原性、轉(zhuǎn)化效率和藥物遞送、專利等的關(guān)鍵技術(shù)問(wèn)題也亟待解決。

當(dāng)前，細(xì)胞與基因治療投融資及兼并收購(gòu)火熱，資本熱情高漲。中國(guó)的細(xì)胞與基因治療布局迅速，市場(chǎng)化進(jìn)程指日可待。“世聯(lián)博研(Bioexcellence)”一直深耕生物醫(yī)藥領(lǐng)域，作為國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的生物醫(yī)藥行業(yè)媒體平臺(tái)，特舉辦2021基因治療與核酸藥物開(kāi)發(fā)高峰論壇，誠(chéng)邀國(guó)內(nèi)外領(lǐng)域?qū)＜遗c行業(yè)人士共聚一堂，針對(duì)當(dāng)下基因治療行業(yè)的發(fā)展全局，深入探討行業(yè)發(fā)展機(jī)遇與發(fā)展痛點(diǎn)，促進(jìn)國(guó)際與國(guó)內(nèi)多種合作模式，加速基因治療與核酸藥物的市場(chǎng)化進(jìn)程！