-拜耳(Bayer)全資子公司BlueRock Therapeutics近日宣布,與大學健康網絡(University Health Network,UHN)合作,在評估DA01治療晚期帕金森病(PD)患者的開放標簽1期研究(Ph1)中對首例患者進行了給藥治療。
DA01是一種多能干細胞衍生的多巴胺能神經元,是同類首個細胞療法,有潛力再生失去的功能,并可能改善和逆轉帕金森病。目前,DA01正在一部分晚期帕金森病患者中進行臨床評估,這些患者采用常規藥物治療已不再完全有效。DA01通過手術移植到患者的大腦中,融入大腦并恢復失去的生理功能。這種治療方法,如果獲得成功,將會對帕金森病帶來重大進步。
1期試驗的主要目標是評估DA01細胞移植在移植一年后的安全性和耐受性。次要目標是評估移植后1年和2年移植細胞存活和運動效應的證據,評估2年期間的持續安全性和耐受性,以及評估移植的可行性。
多巴胺能神經元(圖片來源:medicalnewstoday.com)
帕金森病(PD)是一種進行性神經退行性疾病,由大腦中的神經細胞損傷引起,導致多巴胺水平下降。運動和非運動癥狀的惡化是由產生多巴胺的神經元的丟失引起的。據估計,患者在確診時已經失去了60-80%的多巴胺能神經元。
帕金森病通常始于一只手的震顫。其他癥狀包括僵硬、痙攣和運動緩慢(運動遲緩)。根據帕金森基金會,全世界有超過1000萬人患有帕金森病,其中有一百萬人生活在美國。
BlueRock Therapeutics是一家領先的工程細胞治療公司,其使命是創造真正的細胞藥物來逆轉毀滅性疾病,其愿景是改善人類狀況。該公司的細胞+基因平臺利用細胞的力量為神經病學、心臟病學、免疫學和眼科適應癥開發創新療法。
BlueRock Therapeutics的細胞分化技術重演了細胞的發育生物學,以產生真正可信的細胞,其中一些細胞是為額外的治療功能而設計的。利用這些細胞療法來替代受損或退化的組織,有可能恢復失去的功能。BlueRock Therapeutics由Versant Ventures和拜耳于2016年成立,由拜耳和Versant Ventures以生物技術史上最大的A系列融資之一進行資本化。該公司于2019年被拜耳完全收購。(世聯博研(Bioexcellence)世聯博研Bioexcellence)
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