9月8日，ProQR Therapeutics宣布與禮來達(dá)成全球許可和研究合作，致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化治療肝臟和神經(jīng)系統(tǒng)遺傳性疾病的潛在新藥。兩家公司將利用ProQR專有的Axiomer？RNA編輯平臺(tái)，推動(dòng)新靶點(diǎn)藥物的臨床開發(fā)和商業(yè)化。

兩家公司將合作開發(fā)多達(dá)5個(gè)靶點(diǎn)藥物。根據(jù)協(xié)議，ProQR將獲得總計(jì)5000萬美元，其中包括2000萬美元的預(yù)付款，以及3000萬美元的普通股股權(quán)投資。ProQR還將獲得12.5億美元的開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化里程碑付款，以及最高可達(dá)中個(gè)位數(shù)的產(chǎn)品銷售的分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。

ProQR專有的下一代RNA編輯Axiomer？平臺(tái)技術(shù)能夠以高度靶向性和特異性的方式編輯RNA中的單個(gè)核苷酸。該技術(shù)基于編輯寡核苷酸（EONs），旨在將內(nèi)源性ADAR酶（作用于RNA的腺苷脫氨酶）募集到疾病相關(guān)RNA中的特定的靶腺苷。之后，ADAR誘導(dǎo)靶腺苷 (A) 轉(zhuǎn)化為肌苷 (I)。從 A 到 I 的轉(zhuǎn)換實(shí)際上是從 A 到 G 的變化，因?yàn)镽NA中的肌苷被解釋為鳥苷 (G)。簡(jiǎn)而言之，該技術(shù)可以設(shè)計(jì)出EONs來指導(dǎo)細(xì)胞用ADAR修復(fù)自己的RNA。這項(xiàng)技術(shù)可用于逆轉(zhuǎn)人類已知的超過20，000個(gè)因 G 突變至 A 的疾病。

ProQR公司主要布局領(lǐng)域是遺傳性視網(wǎng)膜疾病，如Leber先天性黑蒙，Usher綜合征和視網(wǎng)膜色素變性，公司在眼科賽道有豐富產(chǎn)品布局。

Sepofarsen (QR-110)用于治療先天性黑蒙癥，此種疾病目前沒有獲批的療法。此前在I/II期研究中取得積極結(jié)果，每3個(gè)月注射1次，患者視力明顯改善，部分患者視力從比盲人還糟糕到可以自由導(dǎo)航，看電視，還能看到家人的臉。QR-110目前已完成關(guān)鍵II/III期臨床受試者入組，預(yù)計(jì)2022年上半年獲得結(jié)果。

QR-421a是潛在的針對(duì)USH2A外顯子13突變的first-in-class RNA療法，用于治療II型烏謝爾綜合征，目前I/II期研究也已取得積極結(jié)果。(生物谷世聯(lián)博研Bioexcellence）

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