Nature發表了劉如謙（David Liu）團隊的題為：A bacterial cytidine deaminase toxin enables CRISPR-free mitochondrial base editing 的研究論文，劉如謙團隊發現并命名了一種細菌毒素——DddA，它可以催化雙鏈DNA（dsDNA）中胞苷的脫氨，將胞嘧啶（C）轉化為尿嘧啶（U）。將DddA分裂半體與轉錄激活子樣效應子陣列蛋白（TALE）和尿嘧啶糖基化酶抑制劑融合，產生無RNA的DddA衍生的胞嘧啶堿基編輯器（DdCBE），且具有很高的靶向特異性和編輯準確性。他們成功開發了一種不依賴CRISPR的堿基編輯器—DdCBE，能夠實現對線粒體基因組（mtDNA）的精準編輯，這為研究線粒體遺傳病和治療線粒體遺傳病帶來了前所未有的工具。

但若要使用DdCBE堿基編輯工具治療人類線粒體突變遺傳病，還需要在體內模型中評估其效果和特異性，尤其是在人類胚胎中。

近期，Cell Discovery 期刊發表了DdCBE-mediated mitochondrial base editing in human 3PN embryos 。通訊作者為：南京市婦幼保健院許爭鋒、沈斌、凌秀鳳。該研究首次證明了在人類三原核（3PN）胚胎中進行DdCBE介導的線粒體DNA堿基編輯的可行性，表明在人類早期胚胎階段對線粒體DNA致病突變進行校正的可能性。

該研究驗證了DdCBE可以修復線粒體DNA中一系列致病性堿基突變，從而達到治療的目的。但同時檢測到了在三原核（3PN）胚胎的線粒體DNA中存在脫靶問題，雖然這些脫靶可能不足以產生表型，但這也提醒了我們DdCBE線粒體堿基編輯工具還需要進一步優化以滿足臨床要求。(生物谷世聯博研Bioexcellence）

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