2019年2月20日，Mustang Bio公司和美國最大的非營利性獨立兒童醫院（Nationwide Children’s Hospital）宣布，他們合作并簽訂了一項全球獨家許可協議，以開發用于治療多形性膠質母細胞瘤的溶瘤病毒（C134）。

阿拉巴馬大學伯明翰分校（“UAB”）正在進行一項1期臨床試驗，該試驗評估治療復發性多形性膠質母細胞瘤的C1341型單純皰疹病毒（HSV-1）。該試驗由UAB神經外科主任JamesMarkert博士領導，他與全國兒童醫院兒科副教授KevinCassady博士合作開發了C134。

C134是第二代HSV-1溶瘤病毒，它降低了小鼠模型腫瘤細胞的復制，但其毒性與第一代相同。在這些臨床前研究中，它不僅表現出直接的抗腫瘤活性，而且引起免疫反應，可逆轉腫瘤相關的免疫抑制。

隨后的臨床試驗將研究MB-101（IL13Rα2特異性CAR）和C134的組合治療。臨床前研究證明了溶瘤病毒的協同潛力，當與CAR-T療法結合靶向實體瘤時，該病毒可以誘導抗腫瘤免疫應答。

IL13Rα2是CAR-T細胞治療有潛力的靶標，因為它在正常組織中有限的表達，但在GBM表面的表達量超過50％。設計CAR-T細胞以表達膜結合的IL-13受體配體（IL-13），其對IL13Rα2具有高親和力，并且可降低與IL13Rα1的結合，以減少靶向健康組織。

2016年12月，一項發表在臨床領域頂級期刊《新英格蘭醫學雜志》上的研究表明：先前僅能用來治療血液腫瘤的 CAR-T療法在一名膠質母細胞瘤向脊柱轉移患者的體內成功消滅了所有的實體腫瘤。這是CAR-T療法首次在實體瘤治療中獲得重大突破！

這項臨床試驗(NCT02208362)在City of Hope癌癥中心進行，所使用的IL13Rα2-CAR T 細胞產品(MB-101)就是和Mustang Bio公司合作開發的。

2018年5月，Mustang Bio又公布了一項最新的IL13Rα2-CAR T細胞產品臨床前數據，證明了針對膠質母細胞瘤(GBM)，CD4+ CAR T細胞介導的抗腫瘤活性優于CD8+ CAR T細胞，而且，與CD4+ CAR T細胞混合并不能改善CD8+ CAR T細胞的效應器功能障礙，當存在CD8+ CAR T細胞時，CD4 + CAR T細胞效力會減弱。

溶瘤病毒常常引發針對腫瘤的免疫反應，而這些腫瘤用其他單劑免疫療法是難以治療的。溶瘤病毒C134已經展現出良好的臨床前活性，與MB-101聯合評估溶瘤病毒C134，可以探索這種新型組合治療膠質母細胞瘤的潛在協同作用。

關于Mustang Bio

Mustang Bio（“Mustang”）是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發和商業化嵌合抗原受體工程T細胞（CAR-T）未滿足需求領域的免疫療法和基因療法。Mustang旨在通過許可或以其他方式獲得所有權權益，為研究和開發提供資金以及將技術推向市場來獲得這些技術所有權。Mustang與頂級醫療機構合作，推動CAR-T療法和CRISPR /Cas9增強CAR-T療法以及X-SCID的慢病毒基因療法在多種癌癥中的發展。

有關更多信息，請訪問www.mustangbio.com。

關于FortressBiotech

Fortress Biotech是一家創新的生物制藥公司，專注于識別、授權和開發高潛力的臨床階段資產。該公司在Fortress擁有超過25個臨床開發項目，涵蓋六個治療領域，包括腫瘤免疫，罕見疾病和基因治療。Fortress通過簡化的運營結構推進其多元化管道，促進有效的藥物開發。Fortress與一些世界領先的學術研究機構和生物制藥公司建立了合作伙伴關系，以最大限度發揮其全部潛力，包括Alexion Pharmaceuticals Inc.，Hope ofHope，FredHutchinson癌癥研究中心，InvaGenPharmaceuticals，圣猶達兒童研究醫院和倫敦大學學院商業PLC。

有關更多信息，請訪問 www.fortressbiotech.com。

關于Nationwide Children’s Hospital

Nationwide Children’s Hospital被列入美國2018-19十大“最佳兒童醫院”的榮譽榜中，是美國最大的非營利性獨立兒童醫療保健系統之一，提供給嬰兒、兒童和青少年以及先天性疾病的成年患者的康復護理。Nationwide Children's Hospital擁有超過13，000名員工，每年為140多萬名患者提供最先進的兒童護理服務。作為俄亥俄州立大學醫學院兒科系的所在地，該醫院的醫生為下一代兒科醫生和兒科專家提供培訓。(世聯博研(Bioexcellence)世聯博研Bioexcellence）

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