-諾華（Novartis）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其CD19 CAR-T細胞療法Kymriah（tisagenlecleucel）再生醫學先進療法（RMAT）資格，用于治療復發或難治性濾泡性淋巴瘤（R/R FL）患者。
Kymriah是美國FDA批準的第一個CAR-T細胞療法，該藥旨在作為一次性治療方法，已批準的適應癥包括：（1）治療復發或難治性急性淋巴細胞白血病（R/R ALL）兒童和青少年患者；（2）治療復發或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（R/R DLBCL）成人患者。諾華計劃在2021年提交Kymriah治療R/R FL的監管申請。如果獲得批準，R/R FL將成為Kymriah的第三個B細胞惡性腫瘤適應癥。
再生醫學先進療法（RMAT）是2016年12月美國修改“21世紀治愈法案（21st Century Cures Act）”的再生醫療條款時，為了加速創新再生療法的開發和審批而制定的一種Fast track（快速通道）制度。RMAT可以是細胞療法、治療性組織工程產品、人類細胞及組織制品，或是其他包含了再生醫學技術制品的聯合療法。在研藥物要獲得RMAT資格認定，必須要有初步的臨床研究數據證明藥物在治療、延緩、逆轉或治愈嚴重或危及生命的疾病或是在未滿足醫療需求方具有積極的結果。RMAT資格認定提供了類似于突破性藥物資格（BTD）的優惠政策，包括與FDA進行早期互動、優先審查、加速審批的可能性。
此次FDA授予Kymriah RMAT，反映了R/R FL患者群體中存在的顯著未滿足醫療需求。諾華全球藥物開發主管兼首席醫療官John Tsai博士表示：“目前，我們正在努力重新構想醫學治療，此次RMAT資格認定將支持CAR-T細胞療法Kymriah的臨床開發。隨著疾病的進展，濾泡性淋巴瘤（FL）患者常常面臨著持續數年的各種治療負擔。Kymriah有潛力解決R/R FL患者群體中存在的顯著未滿足需求。”
FDA授予Kymriah RMAT是基于ELARA臨床試驗的初步臨床證據。這是一項正在進行的多中心II期研究，正在調查Kymriah對復發或難治性濾泡性淋巴瘤（R/R FL）成人患者的療效和安全性。
圖片來源：childrenshospital.org
濾泡性淋巴瘤（FL）是第二大常見的非霍奇金淋巴瘤（NHL）。FL是一種惰性淋巴瘤，約占NHL病例的22%。雖然新的治療方法提高了整體生存率，但FL被認為是一種具有復發和緩解模式的不治之癥。盡管患者在三線或多線治療中有多種系統療法可用，但這些方案的療效會迅速下降。在復發性FL患者的整個生命周期中，他們可能會接受的治療方案的中位數為5種，上限是12種。在那些對方案難治或很快復發的患者、以及那些可能已經用盡可用方案但仍然足夠健康可以接受積極治療的患者中，也存在著一個未得到滿足的醫療需求。
截至目前，已有2款CAR-T細胞療法獲批上市，分別為諾華的Kymriah和吉利德的Yescarta。與常規的小分子或生物療法不同，CAR-T細胞療法是一種活的T細胞治療產品。Kymriah和Yescarta的原理均是將患者的T細胞進行基因修飾表達一種旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受體（CAR），CD19是一種表達于多種血液腫瘤細胞表面的抗原蛋白，包括B細胞淋巴瘤和白血病細胞。
復星凱特FKC876（益基利侖賽注射液）：中國進入上市審批的第一個CAR-T細胞療法

在中國，上海復星醫藥集團與吉利德旗下T細胞治療公司Kite Pharma創辦的合營企業——復星凱特生物科技有限公司（FOSUN Kite）正在推進FKC876的開發。FKC876（擬定名稱：益基利侖賽注射液）是復星凱特從Kite Pharma引進Yescarta技術、并獲授權在中國進行本地化生產的靶向CD19自體CAR-T細胞治療產品。
今年3月中旬，國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）將FKC876的新藥上市申請（NDA）納入優先審評，用于治療二線或以上系統性治療后復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者，包括彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原發性縱隔B細胞淋巴瘤（PMBCL）、高級別B細胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤轉化的DLBCL。
值得一提的是，FKC876是復星凱特在中國推進商業化的第一個CAR-T細胞治療產品，也是國家藥品監督管理局（NMPA）迄今為止正式受理上市申請的第一個CAR-T細胞治療產品。作為一種全新的腫瘤治療手段，FKC876能夠為中國接受了二線或以上系統性治療后復發或難治的大B細胞淋巴瘤患者帶來新生的希望和機會。
Yescarta已于2017年10月18日獲得美國FDA批準上市，治療復發難治性大B細胞淋巴瘤成人患者，包括彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原發性縱隔B細胞淋巴瘤（PMBCL）、高級別B細胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤轉化的DLBCL，是美國FDA批準的首款針對特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T細胞藥物。2018年8月27日，YESCARTA成為歐洲第一批獲批上市應用的CAR-T細胞治療產品，用于治療復發或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）和原發性縱隔B細胞淋巴瘤（PMBCL）。（生物谷Bioon.com）

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