2019 年 5 月 18 日，中國罕見病聯盟攜手諾華腫瘤（中國）合辦的第二屆「真實世界研究與罕見腫瘤峰會（RR 峰會）」在北京隆重召開。北京協和醫院副院長張抒揚教授和上海瑞金醫院副院長沈柏用教授聯合擔任主會場主席，來自全國罕見腫瘤領域頂級專家就如何針對罕見腫瘤開展真實世界研究等議題進行了分享、交流與展望，共同探索罕見腫瘤難題的解決之道，從而幫助更多患者實現診療未來「可期」！

交融、共進：利用真實世界研究

支持和指導罕見腫瘤治療

北京協和醫院神經外科馮銘副教授代表王任直教授團隊首先做出發言，講述罕見腫瘤中人工智能（AI）應用與醫學人文思考。近年來， 人工智能在各個行業和各個領域正以排山倒海之勢迅猛發展，醫學領域也毫不例外。隨著 AI 技術的發展，罕見病診療技術、診療水平得以提高，也期待 AI 技術能夠為更多罕見病患者減輕病痛，同時為人類的醫療與健康帶來更多的福祉。雖然 AI 技術能夠起到很好的參考和幫助作用，但最后的決策還是應該由一線臨床專家結合具體情況確定。

腫瘤尤其是罕見腫瘤是具有高度復雜性和個體化的疾病，即便是單一患者也涉及到大量醫療數據，無論「大」數據還是「小」數據，研究環境越復雜，所用設計、數據處理和分析技術越復雜，因此對數據質量要求更高。北京大學臨床研究所姚晨教授在演講中提到，具有臨床相關性和可靠性是對真實世界證據的數據質量要求。針對我國現狀，可以通過改進、升級醫院信息系統/建立臨床試驗管理系統并建立專科、專病登記系統滿足臨床研究的要求。

諾華美國 RWE 執行總監 Cao Hui 博士分享了未來真實世界研究的新趨勢和實踐。真實世界研究中，可以通過擴展研究、增強研究和混合研究構建創新的證據生成模型。同時，分布式數據網絡的建立使隨機試驗更具使用性，能夠更好地開展觀察性研究。FDA 對 RWE 的開放為生物制藥公司通過 RWE 為監管決策提供有效性和安全性數據創造了巨大的機會。

上海瑞金醫院沈柏用教授在醫院科研管理與臨床 RWE 需求發言中指出，「RWE 與 RCT 證據相互補充，既不能忽視 RWE 也不能過度依賴 RWE。目前我國的真實世界研究需要高質量的電子數據庫，高質量的研究需要多中心密切合作。同時，真實世界數據海量龐雜，需要重視數據的質量和統計方法的應用，控制偏倚和混雜，保證結果的真實性。隨著大數據時代的來臨，真實世界研究利用醫院中收集和存儲數以千百萬份的患者病例數據，為醫院科研發展創造了良機。」

真實世界研究起源于實用性的臨床試驗，更注重有意義的結局治療，能夠進一步評價干預措施的外部有效性和安全性，彌補了隨機對照試驗的不足，二者共同為罕見病的診療提供循證醫學證據。北京協和醫院張玉石教授重點為我們介紹 TSC-RAML 的治療經驗，與中外專家共同為我們分享了罕見腫瘤領域真實世界研究的現狀與研究經驗。

諾華腫瘤作為一家以科學引領創新，以改善癌癥及相關腫瘤為己任的醫藥企業，近年來始終不懈地為提升中國罕見病患者的生存質量貢獻力量。諾華腫瘤 RWE 全球主管 Cassidy Adrian 為我們解讀了真實世界證據在諾華產品研發中的價值，隨著真實世界數據在健康領域的重要性不斷增加，企業希望通過充分挖掘和分析真實世界數據，最大化產品價值，并通過高質量的數據來源和分析驅動 RWE 的創新，給罕見病患者更多創新治療選擇。(世聯博研(Bioexcellence)世聯博研Bioexcellence）

小編推薦會議 2020（第四屆）RWE真實世界研究峰會

http://meeting.世聯博研Bioexcellence/2020RWE？__token=liaodefeng