近日，Celgene公司和bluebird bio公司在美國(guó)血液病學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上公布了一項(xiàng)1期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。該試驗(yàn)評(píng)估了在研抗B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）CAR-T細(xì)胞療法bb2121在晚期復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的安全性和療效。

bb2121是bluebird公司開發(fā)的用于晚期復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T療法，目前還沒有獲批，但獲得了美國(guó)FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定和歐洲藥品管理局（EMA）授予的PRIME資格。

bb2121的療效和安全性在臨床試驗(yàn)中得到了證實(shí)。這項(xiàng)正在進(jìn)行的1期研究CRB-401評(píng)估了bb2121在21名復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的初步安全性和療效，并且要確定2期試驗(yàn)的推薦劑量。這些患者首先接受了環(huán)磷酰胺和氟達(dá)拉濱的預(yù)處理方案，然后輸注劑量遞增的bb2121抗BCMA CAR-T細(xì)胞。這些CAR-T細(xì)胞由每位患者自身的血細(xì)胞產(chǎn)生，然后使用專有的編碼抗BCMA CAR的慢病毒載體進(jìn)行修飾。目前的結(jié)果顯示：

中位隨訪時(shí)間為40周（范圍：6.6-69）

94％（17/18）患者實(shí)現(xiàn)客觀緩解

89％（16/18）患者實(shí)現(xiàn)至少一個(gè)非常好的部分緩解（VGPR）

56％（10/18）患者實(shí)現(xiàn)完全緩解（CR， N=7），或未確認(rèn)的完全緩解（N=3）

10例進(jìn)行微小殘留病灶（MRD）狀態(tài)評(píng)估的患者中有9例為MRD陰性

中位無進(jìn)展生存期（PFS）在有效劑量群組中尚未達(dá)到，6個(gè)月和9個(gè)月的PFS分別為81％和71％

三名在劑量遞增過程中獲得緩解的患者隨后出現(xiàn)疾病進(jìn)展

安全性方面，主要的副作用是細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）。在劑量遞增階段，71%（15/21）的患者經(jīng)歷CRS，大部分為1或2級(jí)，有2名患者為3級(jí)，經(jīng)治療后緩解。

“Celgene長(zhǎng)期致力于治療多發(fā)性骨髓瘤患者，對(duì)這種致命的血液癌癥進(jìn)行廣泛的研究，”Celgene公司血液學(xué)和腫瘤學(xué)總裁Nadim Ahmed先生說： “展望未來，我們認(rèn)為BCMA是這種疾病的重要靶標(biāo)，我們相信bb2121有可能對(duì)這些患者的治療方法和結(jié)局產(chǎn)生重大影響。”

“越來越多的bb2121臨床數(shù)據(jù)正在構(gòu)建一個(gè)引人注目的故事，進(jìn)一步支持了該療法獨(dú)特功能的重要性，”bluebird bio首席醫(yī)學(xué)官Dave Davidson博士說：“在復(fù)發(fā)性和難治性患者群體中獲得的反應(yīng)，加上良好的安全性，加強(qiáng)了bb2121作為一種突破性CAR-T療法在多發(fā)性骨髓瘤中的潛在作用?！?/span>

“在經(jīng)過多次治療的患者群體中，看到使用一次bb2121治療后的這些反應(yīng)是非常有希望的。我們希望CAR-T療法與bb2121能成為抗擊多發(fā)性骨髓瘤的重要療法，這一疾病仍是可怕和不可治愈的，” 該研究的主要研究者、美國(guó)國(guó)家癌癥研究所癌癥研究中心的James Kochenderfer博士說。

我們期待這一新療法能為這些病情復(fù)雜的多發(fā)性骨髓瘤患者帶來治療新希望。 (生物谷Bioon.com）