2018-05-17至2018-05-18
上海
日前國際學術期刊《自然》發表了一項研究成果：德國一名7歲的兒童因患有交界性大皰性表皮松解癥，導致全身80%的皮膚損傷丟失，在接受表皮干細胞基因治療以后，這名患兒重獲健康皮膚并出院，至今正常。在此項研究之前，交界性大皰性表皮松解癥尚無徹底的治療方法，超過40%的患者都活不到青少年時期。可以說，正是基因治療讓這名患兒奇跡般重獲新生。這不僅為更多患者帶來了希望，也讓基因治療再次引發廣泛關注。那么，基因治...
基因治療（Gene Therapy）是指將外源基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷或基因表達異常引起的疾病（圖1）。基因治療技術創新和臨床試驗在近幾年如雨后春筍般涌現，多項基因治療項目相繼在美國、歐盟、中國等國家獲得批準上市。基因治療的對象也已經由單基因遺傳病逐步拓展到惡性腫瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代謝性疾病等重大疾病。本文簡要回顧近年基因治療的國內外研究進展，與讀者分享。1...
次生壁是地球上最豐富的可再生資源，天然次生壁常被生產成多種纖維制品，服務人們的日常生活，也可以作為造紙業和生物能源的原料，具有重要的經濟價值。次生壁是植物生長的物質基礎，影響生命活動的眾多生理過程。例如，水稻中次生壁合成水平與質量直接關系到株高、抗倒伏性等重要的農藝性狀，因而其合成受到嚴格調控。研究發現，大量NAC、MYB等類型的轉錄因子構成復雜的網絡，以應答植物體內外各種信號、精準調控次生壁生物...
金剛狼”、“蜘蛛俠”，這些好萊塢大片里的超級英雄家喻戶曉。但在現實生活中，通過基因編輯技術改造生殖細胞，打造出這些遺傳增強的“超級人類”被倫理所禁止。而在倫理許可的干細胞中，中國科學家通過基因編輯技術，首次人工改造出遺傳增強的“超級”干細胞。這類干細胞或將在治療人類疾病中展現身手。7月7日，《細胞研究》（Cell Research）期刊在線發表了中國科學院生物物理研究所劉光慧課題組、北京大學湯富酬...
基因治療領域權威雜志human Gene Therapy在線發表了中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院陳小平課題組的最新研究成果。該研究首次利用最新的CRISPR/Cas9基因編輯技術，對人原代CD4+T細胞的兩個重要受體CXCR4和CCR5基因進行雙敲除，并對基因修飾過的T細胞進行體外的攻毒試驗，證明雙敲除的CD4+T細胞可以同時抵御X4-嗜性和R5-嗜性的HIV-1病毒株感染，為未來開展基于T細...
國際學術界多個機構３日發表聯合聲明，呼吁“謹慎而積極”地開展生殖細胞基因編輯，認為應繼續推進基礎研究，但反對把這項技術用于生殖目的。這份政策聲明發表在新一期《美國人類遺傳學雜志》上。此前一天，美國俄勒岡衛生科學大學等機構報告說，利用有“基因剪刀”之稱的ＣＲＩＳＰＲ基因編輯技術，他們成功修復了人類早期胚胎中一種與遺傳性心臟病相關的基因突變。這是美國國內首次進行人類胚胎基因編輯。“目前開展以懷孕為最終...
由俄勒岡健康與科學大學、韓國基礎科學研究院、美國Salk生物學研究所和深圳國家基因庫合成與編輯平臺合作完成的人類胚胎基因編輯最新重量級研究成果發表于《自然》雜志。在中國、美國、韓國的國際合作組的通力協作下，科學家第一次成功的利用CRISPR-Cas9系統在人類早期胚胎中對導致肥厚型心肌病的基因突變進行了安全修復。肥厚型心肌病（Hypertrophic cardiomyopathy，HCM），是以心...
王永明教授從2010-2013年在斯坦福大學醫學院從事博士后研究，于2013年9月回國組建實驗室，所以較早地開展了技術改進的研究。CRISPR/Cas9技術主要面臨兩個核心問題，一個是如何避免脫靶，另外一個是如何提高編輯效率。在此之前，他曾試圖利用ZFN技術和TALEN技術的優勢對CRSPR的特異性進行改造，但是由于學生剛進實驗室，沒有任何實驗技能，進展非常緩慢，不久就看到有兩個實驗室搶先發表了文...
目前基因編輯是最引人關注的農業科技之一。雖然醫藥公司用CRISPR技術尋找新藥的努力早已不算是新聞了，但該技術在農作物上的應用很有可能會比在醫藥上的應用更早實現。我們有理由相信基因編輯技術將會成為作物育種和農業生物技術研發過程中的一個重要工具，并推動農業領域的一場革命。CRISPR-Cas9是基因編輯技術中的一種，可用來刪除或改變作物的某些性狀。近年來，科學家應用CRISPR-Cas9技術在物種改...
先是科學家們宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，后有世界首批經基因編輯對器官移植無“毒”的小豬誕生；上個月，美國一個專家委員會以１０比０的投票，建議食品和藥物管理局批準第一種癌癥基因療法……在新一代基因編輯工具尤其是ＣＲＩＳＰＲ推動下，新型基因療法正加速邁向臨床應用。四大熱點值得關注基因編輯在多個領域擁有巨大的應用潛力，其中一大熱門是治療遺傳病，尤其是單基因遺傳病。據估計，大概有一萬種疾病由...
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