Carmine Therapeutics(博泌生物)宣布與武田簽署一項研究合作協議,利用Carmine Therapeutics的REGENT技術(基于紅細胞外囊泡)發現、開發和商業推廣治療兩種罕見病的變革性非病毒基因療法。
根據協議條款,Carmine Therapeutics將獲得預付款,作為研究資金支持,并可獲得總額超過9億美元的分期付款以及分級版稅。完成臨床前驗證研究后,武田可優先選擇獲得項目授權,并將負責臨床開發和商業推廣。此外,武田還提供了500萬美元的可轉換貸款,支持Carmine Therapeutics新的REGENT?平臺的開發。
Carmine Therapeutics正在開創一種基于其REGENT?技術的新療法,利用紅細胞外囊泡(RBCEV)(2018年首次在《Nature Communications》發表)。這一療法的重中之重是非病毒基因療法。與基于腺相關病毒(AAV)的基因療法相比,基于紅細胞外囊泡的基因療法或可重復給藥,其基因有效載荷能力顯著提高(超過11KB),并通過紅細胞外囊泡表面修飾增強靶向組織的生物分布。(生物谷世聯博研Bioexcellence)
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