兩種兒童腦癌復發后很難治療--成神經管細胞瘤和室管膜細胞瘤，這是一項使用新型療法的臨床試驗的目標。貝勒醫學院、德州兒童醫院和多倫多病童醫院（SickKids）究人員領導的國際研究小組已經開發出一種新方法，直接將合適靶點的嵌合抗原受體(CAR)T細胞輸送到腦脊液腫瘤周圍。
研究人員在Nature Medicine雜志上發表報告說，這種方法在治療小鼠模型上的這些癌癥是有效的。這些發現支持進一步的臨床研究，以評估這種策略治療兒童腦癌的療效，兒童腦癌是兒童癌癥死亡的最常見原因。事實上，德克薩斯兒童醫院和貝勒醫學院的一項兒童臨床試驗正在招募患者來測試這種方法的安全性和抗腫瘤效果(clinicaltrial .gov identifier： NCT02442297)。
圖片來源：NIH
該研究共同通訊作者、德克薩斯兒童醫院血液病部門兒科和免疫學副教授Nabil Ahmed 說："成神經管細胞瘤和室管膜細胞瘤的復發可通過浸在腦脊液中的大腦和脊髓播散。這個位置提供了絕佳的機會將治療藥物輸送到腦脊腔室中，提供了一個比將CAR T細胞注射到血液中更有效到達腫瘤部位并清除腫瘤細胞的機會。"
"絕大多數的復發轉移性成神經管細胞瘤、室管膜瘤患兒目前預后極差，所以這項研究是非常令人興奮的，因為我們找到了一個新穎的方法來治療的這群患者。"
該項目由SickKids發育與干細胞生物學項目博士后Laura Donovan博士領導，她對復發性髓母細胞瘤和室管膜瘤的靶點進行了深入的分子研究。這些研究指導了由Ahmed和他在貝勒細胞和基因治療中心和德克薩斯兒童醫院的同事設計的CAR T細胞，以針對最合適的癌癥分子。
CAR T細胞是一種免疫療法， T細胞是一種免疫細胞，可以對抗癌癥。研究人員通過基因工程改造CAR T細胞來識別腫瘤細胞表面的特定分子。當這些CAR T細胞遇到腫瘤時，它們可以更有效地對抗它。CAR T細胞對某些類型的白血病患者非常有效，并且獲得了FDA。
在小鼠模型研究中，CAR T細胞被注入腫瘤周圍的腦脊液或小鼠的血流中，小鼠體內有多個來自患者的成神經管細胞瘤和室管膜瘤腫瘤。對腫瘤大小和動物存活率進行了約200天的研究。
結果表明，將腫瘤特異性CAR T細胞注入腦脊液比通過血液注入更有效。
Donovan說："與通過血液輸送不同，腦脊液的輸送能克服血腦屏障，而且還能最大限度地減少身體其他組織對CAR T細胞的暴露，從而減少潛在的副作用。"
在他們的一些實驗中，研究人員將CAR T細胞與一種被批準的癌癥藥物--氮胞苷(azacytidine)結合起來。結果表明，免疫治療聯合氮胞苷治療明顯比單獨治療更有效。（生物谷Bioon.com）

小編推薦會議  2020（第十一屆）細胞治療國際研討會

http://meeting.bioon.com/2020cell-therapies？__token=liaodefeng