亙喜生物科技集團（Gracell Bio）是一家臨床階段的免疫細胞與基因治療公司。近日，該公司在2020年美國癌癥研究協會（AACR）虛擬年會上公布了其通用型TruUCAR GC027治療復發性或難治性(R/R)急性T淋巴細胞白血病(T-ALL)的一項I期臨床試驗的結果。
T-ALL是一種急性淋巴細胞白血病(ALL)，在兒童ALL中的比例占到12%-15%，而在成人ALL中的占比高達20%-25%，屬于難治性疾病，臨床未被滿足需求巨大。復發性或難治性T-ALL的現有治療效果仍不理想，治療手段極為有限。大多數T-ALL患者在多種藥物聯合化療后的兩年內出現復發。此次會上的研究報告了經過TruUCAR GC027治療的5名患者早期安全與療效結果。
該臨床試驗是由研究者發起 (IIT) 的首次人體試驗，旨在評估通用型TruUCAR GC027治療R/R T-ALL患者的安全性和有效性。截止到今年2月，該試驗共入組5名R/R T-ALL受試者，受試者曾接受的既往治療中位數為5次（范圍為1-9 次）。基線的骨髓腫瘤負荷為38.2%（范圍為4%-80.2%）。所有患者均接受了單次TruUCAR GC027的輸注，輸注計量為高中低三組計量組中的一種：0.6*10^7 細胞/公斤、1.0*10^7 細胞/公斤，或1.5*10^7 細胞/公斤。值得注意的是，5名受試者均未進行人類白細胞組織相容性抗原（HLA）配型，輸注后均未接受造血干細胞移植（HSCT）。
通過28天隨訪，對5名受試者進行了評估，其中：（1）5名(100%)受試者獲得完全緩解，其中包括血細胞數量完全或未完全恢復(CR/CRi)；（2）4名(80%)受試者獲得最小殘留疾病陰性的完全緩解(MRD-CR)。（3）所有5名受試者均能夠耐受TruUCAR? GC027單次輸注，試驗中未觀察到神經毒性事件或急性移植物抗宿主病(aGvHD)發生，同時觀察到所有5名受試者均出現不同程度的細胞因子釋放綜合征(CRS)，均在可控范圍內。
GC027使用了亙喜獨有的TruUCAR專利技術，利用無需進行HLA匹配的健康供者T細胞，是一種在研的即用型CAR-T細胞療法，能夠靶向CD7抗原表達的腫瘤細胞，用于治療T細胞惡性腫瘤。
TruUCAR是亙喜生物獨有的專利平臺技術，對T細胞上選定的基因進行編輯，在不使用免疫抑制藥物的情況下降低移植物抗宿主病(GvHD)和免疫排斥的風險。TruUCAR技術使得同種異體CAR-T細胞可在HLA不匹配的患者（受者）體內增殖并持續存在，同時控制GvHD的風險。
TruUCAR產品的目標病人，包括但不限于那些已接受自體CAR-T治療但無法獲益，或因感染原因導致無法提供合規的細胞，或自體CAR-T細胞生產失敗的患者；更重要的是，TruUCAR產品即用型的屬性，使得患者能夠得到及時救治；其低廉的制造成本使得重復給藥的方案成為可能。除了T-ALL抗原以外，該平臺技術還可用于其它血液腫瘤的靶點。 （世聯博研(Bioexcellence)世聯博研Bioexcellence）

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