根據最近一項研究，研究人員利用從一名患有罕見的胰島素依賴型糖尿病（Wolfram綜合癥）的患者皮膚上提取的細胞誘導產生多能干細胞，并且將其轉化為分泌胰島素的細胞，通過基因編輯工具CRISPR-Cas9，糾正導致該綜合癥的基因缺陷。然后，他們將這些細胞植入小鼠體內，并治愈了這些小鼠的糖尿病。

這一來自華盛頓大學醫學院圣路易斯分校的研究人員的研究結果表明，CRISPR-Cas9技術可能作為治療糖尿病，特別是由單一基因突變引起的糖尿病的有力武器。該研究于4月22日在線發表在《Science Translational Medicine》雜志上。

（圖片來源：Www.pixabay.com）

Wolfram 綜合征患者在兒童時期或青少年時期發展為糖尿病，并迅速需要胰島素替代治療，需要每天多次注射胰島素。大多數患者會出現視力和平衡問題以及其他問題，在許多患者中，該綜合征會導致早期死亡。

"這是CRISPR首次被用于修復因基因缺陷引起的糖尿病，"共同研究者、華盛頓大學醫學和生物醫學工程助理教授Jeffrey R. Millman博士說。

Wolfram綜合征是由單一基因的突變引起的，因此，研究人員希望了解通過將干細胞技術與CRISPR結合起來，能夠糾正由突變引起的糖尿病。

幾年前，Millman及其同事發現了如何將人類干細胞轉化為胰腺β細胞。研究人員開發了一種新的技術，可以更有效地將人類干細胞轉化為β細胞，這種細胞在控制血糖方面有相當好的效果。

在這項研究中，他們采取了額外的步驟，從患者身上提取這些細胞，并在這些細胞上使用CRISPR-Cas9基因編輯工具來糾正導致Wolfram綜合征(WFS1)的基因突變。然后，研究人員將這些基因編輯過的細胞與來自同一批沒有經過CRISPR編輯的干細胞的胰島素分泌β細胞進行了比較。

作者通過皮下植入的方式給患有糖尿病的小鼠植入CRISPR編輯過的細胞，結果顯示，糖尿病很快就消失了，而且在整個六個月的監測中，動物的血糖水平一直保持在正常范圍內。相比之下，接受未經編輯的β細胞的小鼠仍然患有糖尿病。

未來，利用CRISPR來糾正β細胞中的某些突變，可能會幫助那些由多種遺傳和環境因素導致的糖尿病患者。"我們很興奮的是，我們能夠將這兩種技術結合起來，并利用CRISPR糾正遺傳缺陷，"Millman說。"事實上,我們發現矯正后的β細胞與沒有糖尿病的健康人的干細胞分化而來的β細胞沒有區別。"

研究人員表示,今后,用干細胞制造β細胞的過程應該會變得更容易。例如,科學家們已經開發出了侵擾性較小的方法,從血液中制造誘導性多能干細胞--他們正在研究從尿液樣本中開發干細胞。（生物谷 Bioon.com）

小編推薦會議  2020（第十一屆）細胞治療國際研討會

http://meeting.bioon.com/2020cell-therapies？__token=liaodefeng