近日，專注于基因治療的公司MeiraGTx宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其基因治療候選產品A002優先藥品（PRIME）資格，用于治療因CNGB3基因突變而導致全色盲的患者（ACHM） 。值得一提的是，該藥物剛剛獲得美國FDA頒發的罕見兒科疾病藥物（Rare Pediatric Disease）資格，用于治療ACHM，并從FDA和EMA獲得孤兒藥資格。

色盲癥（ACHM）是一種嚴重的遺傳性視網膜疾病，其特征在于從出生就表現出的視敏度顯著降低、極端光敏感性、眼球震顫和沒有色差。色盲癥是遺傳異質性的，具有CNGB3和CNGA3突變的患者占70-80%。到目前為止，還沒有有效的治療方法用于該疾病，這一患者群體還存在巨大的未滿足需求。

MeiraGTx研發的A002是一款在研腺相關病毒（AAV）基因療法，可以在錐形蛋白（CAR）啟動子控制下將密碼子優化的CNGB3 cDNA遞送至眼后面的光感受器。A002通過視網膜下注射遞送以覆蓋視網膜的中心區域，包括大部分視錐細胞所在的中心凹。MeiraGTx已經在1/2期研究中對8名CNGB3患者完成用藥，目前正在對第三個劑量遞增隊列中的患者進行治療。

此次EMA對A002頒布PRIME資格是基于非臨床體內數據和一項正在進行的1/2期劑量遞增研究的早期臨床安全性數據。

“收到這個重要的認定后，我們很高興能夠開始與EMA緊密合作，以加速A002成為潛在的治療選擇，治療這種具有挑戰且痛苦的疾病，”MeiraGTx總裁兼首席執行官 Zandy Forbes博士說：“本月早些時候剛剛獲得美國FDA的罕見兒科疾病藥物資格，我們非常滿意ACHM計劃的勢頭，以及監管機構對其幫助那些需要有效治療的患者的潛力的認可?！?/p>

我們祝愿這款新藥在歐洲的上市之路順利，盡快為色盲癥患者帶來有效的治療方法(生物谷Bioon.com）